Essais cliniques : la recherche d'aujourd'hui, l'espoir de demain

Image : Dr Tara Graff

Soumis par : Tara M. Graff, DO, MS, directrice de la recherche clinique, Mission Cancer + Blood, rattachée à l'University of Iowa Health Care 

Au cours des vingt dernières années, nous avons assisté à des progrès majeurs dans le domaine du traitement du cancer, avec le passage de traitements généraux par chimiothérapie et radiothérapie à des thérapies personnalisées et de précision. En effet, la Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a approuvé 11 nouvelles classes de médicaments depuis 2000, sauvant ainsi d’innombrables vies et redonnant espoir aux patients et à leurs familles qui luttent contre le cancer.  

Et il faut le reconnaître : tous les traitements disponibles aujourd’hui existent grâce aux essais cliniques menés par le passé. 

Les essais cliniques permettent de mettre au point des traitements qui sauvent des vies, d'améliorer les taux de survie et de mieux comprendre comment lutter contre le cancer. Ils rassemblent médecins et patients afin de trouver de meilleurs moyens de traiter le cancer grâce à la recherche nécessaire, tout en offrant aux patients la possibilité d'essayer de nouveaux traitements prometteurs avant qu'ils ne soient largement accessibles. 

J'ai pu constater de mes propres yeux l'impact que peuvent avoir les essais cliniques, et je suis extrêmement reconnaissant envers tous les patients qui choisissent d'y participer. Et ils ne le font pas seulement pour eux-mêmes, mais pour tous les patients du monde entier.  

Mythes et réalités sur les essais cliniques
Lorsqu’un nouvel essai clinique est proposé, il est soigneusement examiné par une équipe dédiée, composée de médecins, d’experts en réglementation, de personnel financier et pharmaceutique, ainsi que de coordinateurs d’essais cliniques. Ensemble, nous évaluons minutieusement si l’essai convient à nos patients et aux sites où il pourrait être proposé. Nous prenons en compte plusieurs facteurs importants. L’un d’entre eux est de déterminer si l’essai apporte réellement quelque chose de nouveau. Si une étude similaire est déjà en cours, il n’est peut-être pas judicieux d’en lancer une autre. Nous examinons également la population de patients de chaque site afin de nous assurer qu’il y a suffisamment de patients présentant le bon diagnostic pour que l’essai soit pertinent. Par exemple, certains essais sur des cancers rares ne peuvent être proposés que dans un centre médical universitaire tel que l’University of Iowa Health Care, où les patients atteints de ces pathologies sont plus fréquemment pris en charge. 

Même si la sélection des essais fait l'objet d'un travail minutieux, il semble qu'il subsiste encore certains mythes persistants. L'un d'entre eux est que les essais cliniques ne constituent qu'une solution de dernier recours ; un autre est qu'il existe un risque qu'un patient reçoive un « placebo » au lieu d'un véritable traitement – ce qui est faux dans les deux cas. 

Alors que certains essais cliniques évaluent des traitements tout à fait nouveaux, d'autres cherchent à améliorer l'efficacité des traitements existants ou visent à réduire le surtraitement en raccourcissant la durée des soins ou en remplaçant les anciennes thérapies qui comportent des risques à long terme. De nombreux essais sont proposés comme premier traitement contre le cancer afin d'éviter une intervention chirurgicale ou de prévenir une récidive, tandis que d'autres se concentrent sur la prévention du cancer ou la réduction des effets secondaires.  

Les essais cliniques sur le cancer ont rarement recours au placebo seul. Lorsqu'un placebo est utilisé, il est toujours administré en complément du meilleur traitement standard, et jamais à la place de celui-ci.   

Les essais cliniques reposent sur des bases scientifiques et s'appuient sur les principes éthiques les plus rigoureux ; ils respectent des règles strictes afin d'assurer la sécurité maximale des patients. 

Un comité d'éthique (IRB) examine chaque étude afin de s'assurer qu'elle respecte les principes d'éthique et qu'elle ne présente aucun risque. De plus, un groupe de scientifiques évalue l'essai afin de s'assurer qu'il repose sur des données scientifiques solides. 

Élargir l'accès
En tant que directrice de la recherche clinique chez Mission Cancer + Blood, qui fait partie de l’University of Iowa Health Care, je me passionne pour la mise en place et la conduite d’essais cliniques. Je suis une fervente défenseuse de la participation des patients éligibles et du développement de stratégies visant à élargir autant que possible la portée des essais afin de recruter davantage de patients et de rendre ces traitements de pointe accessibles à un plus grand nombre d’entre eux, en particulier ceux vivant dans les zones rurales.  

L'année dernière, lorsque Mission et UI Health Care ont uni leurs forces, nous avons immédiatement commencé à réfléchir à des moyens de proposer des essais cliniques communs à nos patients.  

Nos deux organisations disposaient déjà de programmes d'essais cliniques bien établis, mais aujourd'hui, animés par une passion et un engagement communs pour faire progresser les soins contre le cancer et développer les médicaments, traitements et thérapies les plus récents, nous comptons, ensemble, continuer à augmenter le nombre d'essais cliniques proposés aux patients dans tout l'Iowa.   

Le fait de proposer des essais cliniques dans plusieurs sites permet non seulement d'offrir davantage de possibilités à un plus grand nombre de patients à proximité de leur domicile, mais aussi d'améliorer la qualité de la recherche en donnant accès à un groupe plus large de participants, ainsi plus représentatif. Cela est important car cela permet de s'assurer que les résultats s'appliquent à tous les patients, y compris, par exemple, les patients atteints d'un cancer vivant en milieu rural ou urbain, malgré des différences d'accès aux soins.